Научные сотрудники компании Regeneron и Фуданьского университета сообщили, что им удалось найти эффективный способ лечения врожденной глухоты, связанной с нарушением работы белка отоферлина.
В ходе исследования ученые разработали геннотерапевтические препараты, которые используют аденоассоциированные векторы. Они доставляют функциональную версию гена отоферлина внутрь ушной раковины. Первые результаты клинических испытаний показали, что генная терапия положительно влияет на лечение заболевания.
У участников испытаний зафиксировали улучшение восприятия звуков. Некоторые из них уже слышат на уровне, соответствующем 60 % нормального слуха. Эксперты отметили, что они продолжают исследования в этом направлении, чтобы помочь большему числу детей с врожденной глухотой.
