Научные сотрудники Университета штата Огайо представили метод генной терапии, который позволяет лечить детей с редким генетическим нарушением – недостаточностью декарбоксилазы ароматических аминокислот.
При недостаточности декарбоксилазы ароматических аминокислот у детей нет фермента, необходимого для синтеза дофамина и серотонина. Из-за этого они испытывают трудности с двигательными функциями и развитием. Обычно детям не хватает мышечного контроля, поэтому они даже говорить не могут.
Американские ученые предлагают лечить это редкое заболевание с помощью метода генной терапии. При этом методе целые гены доставляются в клетки среднего мозга. Эксперименты показали, что терапия резко улучшает самочувствие детей.
