Команда российских ученых представила генную терапию, которую можно применять для лечения редкой наследственной формы болезни сетчатки. Подробнее об этом пишет журнал International Journal of Molecular Sciences.
Специалисты рассказали, что новая терапия представляет собой новую версию аденоассоциированного вируса AAV9. Он доставляет в клетки сетчатки модифицированную форму человеческого гена AIPL1. Именно этот ген повреждается у людей с болезнью сетчатки. В итоге светочувствительные клетки их сетчатки гибнут, а пациенты теряют зрение.
Эксперты провели опыты на культурах клеток и пришли к выводу, что терапия заставляет клетки активно вырабатывать нужный белок. В ближайшее время эффективность методики планируют проверить в рамках эксперимента с животными.
