В ходе недавно проведенного исследования ученые выяснили, что можно бороться с наследственным заболеванием органов зрения, которое приводит к развитию неизлечимого вида слепоты.
На протяжении длительного периода времени ученые пытались определить причину развития вителиформной макулярной дистрофии. В итоге им удалось понять, что дело в мутациях специфичного гена. Серия экспериментов позволила также выяснить, что проблему можно решить. Для этого группа экспертов заменила гены с мутациями. Они использовали стволовые клетки пациентов и инструмент генного редактирования CRISPR-Cas9, который помог обойти некоторые ограничения.
Результатом применения генной терапии стало улучшение функции органов зрения. Специалисты считают, что способ лечения можно будет активно использовать уже в ближайшем будущем.
