Редактирование ДНК помогло в лечении мышечной дистрофии

Международная группа исследователей из Канады, США и Швеции нашла способ научить работать мышцы мышей, больных мышечной дистрофией. Теперь ученые хотят продолжить свою работу, чтобы в конечном счете их открытие помогло многим людям, страдающим от этой страшной наследственной болезни.

Наследственная мышечная дистрофия приводит к тому, что у человека постепенно отказывают все мышцы, в том числе и те, которые отвечают за дыхание. Ранее было установлено, что вызывается это наследственное заболевание мутациями в гене Lama2, поэтому канадские, американские и шведские исследователи решили направить свои усилия на изучение этого и близких к нему генов. В ходе научной работы выяснилось, что можно с помощью генной терапии управлять родственным геном Lama1, который проще гена Lama2. Lama1 отвечает за выработку белка ламинин-α1, он, как и белок ламинин-2, способствует выработке миелина и помогает расти мышечным волокнам.

Ученые решили, что избыток первого белка компенсирует недостаток второго и создали генетически модифицированный вирус, способный менять уровень экспрессии Lama1 в клетках. После того, как с помощью специального вируса ученые запустили в организме обездвиженной болезнью мыши генетические изменения, был отмечен рост мышечных волокон. Одна из подопытных мышей, которая вообще не двигалась, вскоре начала самостоятельно передвигаться.

Теперь ведутся работы, чтобы данную методику начать применять при лечении людей с генетической мышечной дистрофией.

Источник: nplus1.ru
загрузка...

Коротко

Показать все новости