Научные сотрудники Калифорнийского университета пришли к выводу, что в лечении детей с синдромом Гурлера нужно использовать генную терапию.
При синдроме Гурлера дети рождаются с недостатком ключевых ферментов, необходимых для полноценной работы организма. Болезнь опасна тем, что она управляет ферментом, расщепляющим сложные сахара. В итоге сахар накапливается в клетках, нанося вред всему организму. Причиной развития недуга считают наследование ребенком некорректной копии гена IDUA от каждого родителя.
По мнению ученых, генная терапия может заменить единственный вариант лечения детей с синдромом Гурлера – трансплантацию стволовых клеток. Терапия основывается на доставке в клетки функционирующего гена IDUA.
