Команда ученых сообщила, что с помощью редактирования генома белком Cas9 удалось предотвратить развитие синдрома Ангельмана у мышей.
Синдром Ангельмана является нейродегенеративным заболеванием, которое поражает людей достаточно редко. Одной из причин развития заболевания называют мутации в гене на материнской хромосоме в нейронах. Эксперты из университета Северной Каролины предположили, что решить вопрос с развитием синдрома поможет редактирование генома, которое разблокирует вторую работающую копию поврежденного гена. Так, был организован эксперимент с лабораторными мышами.
Геномное редактирование, как рассказали ученые, повысило экспрессию гена в коре мозга, гиппокампе и в спинном мозге. Более того, мыши с данным синдромом восстановили нормальный вес тела и мозга. Это доказывает эффективность метода, а также его перспективность.
