Группа американских исследователей из Бостонского детского центра рака и расстройств крови выявила несколько небольших молекул, которые могут обращать вспять процесс клеточного старения, присущий некоторым так называемым теломерным заболеваниям, таким как врожденный дискератоз (ВД), он же синдром Цинссера-Энгмана-Коула, рак и процессы старения. Статья об этом открытии опубликована на портале Мedicalxpress.com.
На кончиках человеческой ДНК есть теломеры, состоящие из повторяющихся последовательностей ДНК, которые становятся короче каждый раз, когда клетка делится. Именно этот фактор определяет продолжительность жизни человека, но 35 лет назад была открыта теломераза, которая отстраивает теломеры и продлевает жизнь. Вскоре как грибы после дождя стали появляться стартапы, обещавшие найти способ управлять работой теломеразы и не только научиться продлевать жизнь человека, но и бороться с онкологическими недугами, ведь раковая клетка делится бесконечно, поскольку ее теломеры не сокращаются после деления. Однако большинство этих стартапов ждал крах, правда, не все попытки оказались безуспешными.
Было установлено, что теломераза состоит из образующегося в стволовых клетках фермента TERT и некодирующей РНК TERC, которая действует как матрица для создания повторяющихся ДНК-последовательностей теломер. Также ученые выяснили, что на работу теломеразы влияет целая сеть генов, один из которых – PARN – был определен в 2015 году. С тех пор исследователи Бостонского детского центра рака и расстройств крови испытали около 100 тысяч известных химических веществ для выявления ингибиторов PAPD5, который мог бы противодействовать PARN. Отобрав на первом этапе 480 «кандидатов», ученые продолжили работу, пока не определили несколько действительно стоящих внимания веществ. Затем у добровольцев с ВД были взяты образцы клеток, на которых успешно испытали потенциальных кандидатов в лекарства. Также успешно прошли тесты на мышах, позволившие определить два соединения с наилучшими результатами – BCH001 и RG7834. Теперь ученые собираются испытывать эти вещества на добровольцах с ВД, но когда этот процесс начнется, на данный момент неизвестно.