Исследователи поделились результатами своего эксперимента, в рамках которого они применили антисмысловые олигонуклеотиды для внутриутробной коррекции мышиной модели синдрома Ушера.
Синдром Ушера является генетической болезнью, при которой дети рождаются глухими и постепенно теряют еще и зрение. Данное заболеванием является причиной половины случаев слепоглухоты, но его диагностируют примерно у 5 человек из 100 тысяч. При этом на данный момент эффективного способа лечения синдрома не существует. Недавно сотрудники Орегонского университета здоровья и науки решили проверить новый способ лечения данного генетического заболевания в рамках эксперимента с лабораторными мышами.
В результате применения антисмысловых олигонуклеотидов удалось восстановить экспрессию белка, ген которого мутирует при болезни. Предполагается, что после доработок методику можно будет использовать для внутриутробного лечения нарушенной слуховой и вестибулярной системы человека.
