Благодаря новой технологии CRISPR у медиков появилась возможность редактировать человеческий геном на этапе зиготы. Пока что ученые пытаются исправить «легкие» наследственные болезни, но в их планах побороть самые опасные недуги.
Группа исследователей из Калифорнийского университета (США) взяла образцы клеток у добровольцев с болезнями Шарко-Мари-Тута и вителиморфной дистрофии, и на их основе приготовила стволовые клетки. Теперь с ними проводятся эксперименты по однонуклеотидным заменам в единственном гене, который испорчен болезнью.
Ученые уверены, что их ждет успех, а когда это случится, то они смогут начать исправлять гены людей, у которых более тяжелые наследственные заболевания.
