Стало известно, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США одобрило терапию, основанную на системе редактирования генов CRISPR. Эта терапия предназначена для борьбы с серповидноклеточной анемией.
Серповидноклеточная анемия – это наследственная патология, которая характеризуется ненормальным строением белка крови гемоглобина. В США этот недуг диагностировали у 100 тысяч человек. Пациенты испытывают сильную боль, а их внутренние органы повреждаются. Теперь бороться с серповидноклеточной анемией можно при помощи препарата Casgevy.
Новое лечение предполагает извлечение у пациента стволовых клеток, их редактирование и возвращение в организм. Эту процедуру проводят один раз, однако процесс является весьма сложным и продолжительным.
