Группа ученых из США разработала новую терапию, способную помочь в лечении врожденной слепоты. Испытания показали, что генная терапия улучшает зрение и не имеет побочных эффектов.
Проблемы в сетчатке и серьезные нарушения зрения с рождения возникают из-за мутации в гене GUCY2D. В здоровом организме копии данного гена кодируют фермент в ключевом сигнальном пути, который используют светочувствительные клетки палочек и колбочек для преобразования света в электрохимические сигналы. Когда данных ферментов недостаточно, сигнальный путь блокируется, и развиваются различные нарушения.
В рамках генной терапии специалисты доставили рабочие копии гена GUCY2D в глаза пациентов, страдающих слепотой. Это помогло отчасти восстановить зрение пациентам, однако специалисты считают, что с помощью генной терапии можно достичь лучших результатов.
