Исследователи смогли найти эффективное лекарственное средство, способное справиться с редким генетическим заболеванием. Речь идет об алкаптонурии, пишет Goroday.ru.
Алкаптонурия является редким генетическим заболеванием, которое предотвращает распад в организме редкого химического вещества – гомогентизиновой кислотой. Эта кислота обычно выводится почками, однако часть кислоты все же скапливается в организме. Это проводит к повреждениям в тех областях, в которых кислота накапливается. Так, проблемы могут возникать в хрящах и в сердечных клапанах. Продолжительные исследования помогли доказать эффективность в лечении данного недуга препаратом, который активно используется для лечения заболевания, называемого НТ-1.
Успешные результаты привели к тому, что Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило нититонин в сентябре 2020 года. Теперь пациенты чувствуют уменьшение боли, поскольку под воздействием лекарственного препарата развитие недуга замедляется.
