Стало известно, что группа ученых из США разработала новую методику лечения одной из самых тяжелых форм диабета – синдрома Вольфрама. Для этого была применена генная терапия.
Синдром Вольфрама является редким генетическим заболеванием, которое связано с появлением ряда мутаций в генах, играющих важную роль в производстве определенных белков в различных типах клеток. До сегодняшнего дня причины повреждения данных генов остаются неизвестными, но именно они приводят к развитию серьезных болезней. Эксперты из университета Вашингтона в Сент-Луисе предложили в ходе лечения синдрома Вольфрама использовать генную терапию. В эксперименте с лабораторными мышами идея была проверена.
Специалисты смогли исправить в геноме перепрограммированных стволовых клеток так называемую опечатку. Также они использовали их для того, чтобы выращивать бета-островки Лангерганса поджелудочной железы, которые вырабатывают инсулин.
