Специалисты фирмы UniQure предоставили новые данные клинической исследовательской работы в области генной терапии пациентов, страдающих гемофилией В.
Сообщается, что по прошествии трехмесячного срока после введения тестового препарата AMT-061 у подопытных пациентов наблюдали стабильный уровень фактора свертывания крови IX.
Сообщается, что генная терапия AMT-061 имеет защищенный и стабильный фактор свертываемости крови с мутацией. Свойства препарата подразумевают восполнение нехватки компонентов для свертываемости крови.
Как было рассказано, в исследовательскую работу вовлечены 3 пациента с тяжелой формой гемофилии. Через двенадцать недель эксперимента у подопытных наблюдалось повышение фактора свертываемости крови.
