Группа ученых из Научно-технологического университета «Сириус» представила новый способ восстановления зрения при амаврозе Лебера. Он основан на применении генной терапии.
Амавроз Лебера приводит к слепоте. Это заболевание, вызванное мутацией в гене RPE65. Чтобы защитить пациентов от проблем со зрением, специалисты разрабатывают новые подходы к лечению. Ранее в США создали препарат на основе аденассоциированного вирусного вектора, но он помогает только при заболевании II типа. При этом существуют и другие типы болезни.
Ученые из «Сириуса» модифицировали белковый капсид с трансгеном и изменили так называемую экспрессионную кассету с доставленным терапевтическим геном. В итоге они получили улучшенную последовательность вектора. Его можно использовать для создания новых препаратов, защищающих людей от слепоты.
