Российские ученые из Центра высокоточного редактирования и генетических технологий РНИМУ имени Пирогова работают над созданием методики борьбы с буллезным эпидермолизом. Данное заболевание также известно как «болезнь бабочки».
Болезнь характеризуется повышенной хрупкостью кожи. Также страдают и слизистые оболочки. Эпидермолиз вызван мутацией в генах, которые кодируют белки. Изучая природу заболевания, ученые решили разработать специальную методику, основанную на технологии редактирования генома. Подчеркивается, что метод будет учитывать особенности конкретного пациента.
Сейчас ученые используют в работе рекомбинантный белок. Он, по словам экспертов, может отключить процесс мутации в клетках. Система может универсально воздействовать на доминантные нарушения ДНК, что позволит помочь значительной части пациентов.
