В Медицинском университете Южной Каролины разрабатывают метод лечения диабета первого типа, который может избавить пациентов от пожизненной зависимости от инсулина и приема иммунодепрессантов. Исследовательская группа под руководством Леонардо Феррейры получила грант в размере 1 млн долларов на развитие проекта.
Суть инновации заключается в комбинации трех направлений: трансплантации клеток, полученных из стволовых клеток, и иммунной инженерии. На сегодняшний день главные проблемы лечения — острая нехватка донорского материала (для одной операции нужны ткани 3-4 доноров) и агрессивная реакция иммунитета, уничтожающего пересаженные бета-клетки.
Ученые решили выращивать недостающие бета-клетки в лаборатории из стволовых клеток. Но главная их разработка — защита трансплантата с помощью «телохранителей». Для этого используются регуляторные Т-лимфоциты (Treg), модифицированные по технологии CAR (как в онкологии). Инженерные клетки снабжаются специальным рецептором, который находит пересаженные бета-клетки и локально подавляет иммунную атаку.
Благодаря этому трансплантат остается невредимым, а организм начинает сам вырабатывать инсулин. При этом нет необходимости подавлять иммунитет пациента целиком, что особенно важно для детей, которые крайне уязвимы перед инфекциями на фоне иммунодепрессантов.
На данный момент технология успешно протестирована на мышах с человеческим иммунитетом. Защитный эффект сохранялся на протяжении месяца. Новое финансирование позволит ученым изучить возможность продления действия терапии и ее повторного введения.
В случае успеха это станет не просто новой процедурой, а сменой парадигмы в медицине: переходом от контроля над болезнью к восстановлению утраченных функций организма. Разработчики также надеются, что платформу можно будет адаптировать для лечения других аутоиммунных заболеваний.